Nathalie Moll, Direttrice Generale della Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA), ha recentemente sottolineato in un suo articolo, pubblicato su "the parliament", l'importanza di continuare nel perseguire i progressi nel campo delle malattie rare. Moll ha evidenziato il ruolo fondamentale della legislazione passata, in particolare la regolamentazione sui farmaci orfani (OMP) del 2000, nel promuovere lo sviluppo di medicinali innovativi in Europa per condizioni precedentemente prive di cure.
Dal 2000 al 2018, la legislazione ha portato a oltre 2.700 nuove designazioni di orfani e, di conseguenza, all’approvazione di più di 230 trattamenti per circa 90 malattie rare. Risultati che, secondo Moll, potrebbero essere minacciati dalla proposta di revisione del quadro legale per i farmaci orfani nel 2023. Moll ha evidenziato come le modifiche proposte potrebbero ridurre significativamente l'innovazione, con uno studio commissionato dall'EFPIA che prevede un impatto negativo su 45 prodotti in Europa tra il 2020 e il 2035, con una diminuzione del 12% nell'innovazione e una riduzione della spesa per la ricerca e lo sviluppo di 4,5 miliardi di euro.
Moll ha sottolineato l'importanza di costruire un nuovo quadro legislativo che sostenga lo sviluppo di medicinali innovativi e ha invitato l'industria farmaceutica a impegnarsi attivamente attraverso iniziative come il progetto europeo "Rare Disease Moonshot". Ha anche evidenziato la necessità di garantire l'accesso dei pazienti alle innovazioni, fattore che i dati dell'indagine annuale Patients W.A.I.T Indicator dell'EFPIA mostrano essere molto variabile nell'UE soprattutto per i farmaci orfani, con tempi che vanno da tre mesi a due anni e mezzo.
L'EFPIA condivide l'ambizione della Strategia Farmaceutica dell'UE di affrontare ritardi e disparità nell'accesso, proponendo modelli di pagamento e tariffe equi. Moll ha identificato dieci fattori chiave dei ritardi, tra cui lentezza nei processi di valutazione del valore e mancanza di allineamento sui requisiti di evidenza. Moll quindi ha invitato gli stakeholder a collaborare per affrontare queste sfide, proponendo modelli di pagamento equi e un approccio basato sulla solidarietà in Europa. Infine, ha rinnovato l'appello a una collaborazione e volontà politica per garantire che il successo ottenuto nel trattamento delle malattie rare non venga compromesso.
La Redazione
Source: Sanità33
