Un nuovo soggetto è entrato nel mercato farmaceutico. Si tratta di Aptadir Therapeutics (Aptadir), società biotecnologica che sviluppa terapie basate su nuovi inibitori ad RNA per il trattamento di tumori intrattabili e patologie genetiche. La nuova azienda sarà guidata da Giovanni Amabile che assume il ruolo di Presidente Esecutivo e Amministratore Delegato ad interim.
Aptadir è stata fondata dalla Dott.ssa Annalisa Di Ruscio e dal Dott. Vittorio De Franciscis, insieme al Prof. Daniel Tenen, esperto di sindrome mielodisplastiche (MDS) e leucemia, e al Prof. Marcin Kortylewski, esperto di immunoterapie oligonucleotidiche. Alla base della fondazione di Aptadir vi è la scoperta fondamentale di una nuova classe di inibitori ad RNA chiamati DNMT Interacting RNAs (DiRs).
I DiR sono molecole di RNA in grado di bloccare la metilazione del DNA a livello del singolo gene, riattivando i geni precedentemente ipermetilati, una caratteristica specifica del cancro e di alcune malattie genetiche. Riattivando geni specifici, è possibile colpire la causa sottostante la malattia, e potenzialmente revertire la progressione di specifici tumori come la sindrome mielodisplastica (MDS), e nei bambini patologie genetiche come la sindrome dell’X fragile.
La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir può generare diverse molecole DiR dirette verso altrettanti geni specifici soppressi sia nel cancro che in patologie genetiche, ristabilendone la corretta funzionalità. Il primo programma, Aptadir Ce-49, è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della MDS con l’obiettivo di entrare nella fase clinica entro la fine del 2025.
Aptadir ha ricevuto 1,6 milioni di dollari in finanziamenti pre-seed dalla joint venture EXTEND che verranno utilizzati per ottimizzare la sua prima molecola, Aptadir Ce-49 prima della fase clinica. La Società è la prima a ricevere un finanziamento da EXTEND, venture partnership tra CDP Venture Capital SGR, Angelini Ventures ed Evotec SE. Lo scopo di EXTEND è quello di sviluppare collaborazioni traslazionali con università e centri di ricerca italiani di alto profilo finalizzati a promuovere la scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci ed accelerare lo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative.
La Redazione
Source: Pharmastar
